Разработка белка-шаперона, «ключа к лечению дегенеративного заболевания головного мозга, болезни Хантингтона»
IBS·DGIST «Ожидается разработка методов лечения с использованием белковой инженерии»
(Тэджон = Yonhap News) Репортер Пак Джу Ён = Исследовательская группа Хёнджу Чо, научного руководителя нового поколения в Центре исследований биомолекулярной и клеточной структуры Института фундаментальных наук (IBS), сотрудничала с исследовательской группой CI Homin. Ким, бывший член группы Protein Communication, и исследовательская группа профессора Сонбэ Ли с кафедры нейронаук DGIST для разработки шаперона для лечения генетического заболевания Хантингтона. 20-го числа они объявили, что разработали белок.
Болезнь Хантингтона — дегенеративное заболевание головного мозга, вызванное мутациями гена хантингтина. Обычно это передается по наследству у людей в возрасте от 30 до 40 лет. Симптомы включают неконтролируемые движения, проблемы с речью и когнитивные нарушения, а осложнения могут даже привести к смерти, но лечения в настоящее время не существует.
Исследовательская группа сосредоточилась на белках-шаперонах, которые играют ключевую роль в поддержании внутриклеточного белкового гомеостаза.
Шапероны помогают белкам правильно сворачиваться в трех измерениях и предотвращают правильное функционирование агрегации неправильно свернутых белков.
Исследовательская группа использовала белковую инженерию (метод изменения или оптимизации структуры и функции белков), чтобы разработать эффективный терапевтический шаперон и определить принцип его действия.
Путем скрининга сотен тысяч мутантов, созданных в результате случайных мутаций в «PEX19», одном из мембранных белков-шаперонов, мы разработали мутантный шаперон «PEX19-FV», который подавляет токсичность белка хантингтина.
Фактически, когда PEX19-FV был экспрессирован у плодовых мушек, которые сверхэкспрессируют белок хантингтин и проявляют симптомы нейродегенерации, их способность взбираться по стенкам пробирок улучшилась примерно в два раза.
В то же время неожиданным результатом стало то, что средняя выживаемость плодовых мух увеличилась примерно в три раза.
Кроме того, когда нервные клетки головного мозга мыши культивировались и PEX19-FV экспрессировался вместе с белком хантингтина, серьезные структурные повреждения нервных клеток были снижены с 80% до менее чем 5%, а гибель нервных клеток снизилась до одной десятой.
Лидер исследований нового поколения Чо Хён Джу сказал: «Во всем мире исследования по разработке методов лечения нейродегенеративных заболеваний с использованием белковой инженерии все еще находятся на ранних стадиях», и добавил: «Благодаря этому исследованию мы подтвердили потенциал белковой инженерии».
Результаты этого исследования были опубликованы 17 числа в международном академическом журнале Nature Communications.
jyoung@yna.co.kr
Сообщить через KakaoTalk okjebo
Несанкционированное воспроизведение/распространение, изучение и использование ИИ запрещено>
20.01.2025 17:58 Отправлено
КОММЕНТЫ